Управление по контролю за продуктами и лекарствами США одобрило препарат «Ленмелди», который используется для генной терапии ультраредкого детского заболевания. Стоимость одноразового лечения «Ленмелди» составит 4,25 миллиона долларов, что делает его самым дорогим препаратом в мире.
Это первая генная терапия метахроматической лейкодистрофии — редкого и смертельного заболевания, называемого метахроматической лейкодистрофией с ранним началом, поражающего преимущественно детей в возрасте до семи лет.
Это смертельное заболевание, при котором младенцы иногда начинают терять способность ходить и говорить. Компания Orchard Therapeutics, производящая Ленмелди, заявила, что цена препарата «отражает его клиническую, экономическую и социальную ценность».В заявлении отмечается, что болезнь поражает примерно одного из 100 000 новорожденных и менее 40 детей в год в США.
Компания Orchard Therapeutics занимается разработкой методов генной терапии, целью которых является исправление основных генетических дефектов, вызывающих наследственные заболевания. Недавно компанию приобрел японский производитель лекарств Kyowa Kirin Co.
